10倍股票配资 2025 年美国最昂贵的药物

随着越来越多昂贵的基因疗法进入市场10倍股票配资，单剂量治愈性疗法不断刷新美国最高价药物的榜单。

短短两年间，Fierce Pharma 2023 年最昂贵药物榜单上的一半已被一大批更新、更昂贵的药物所取代。今年榜单上的每一种药物都是单剂量疗法，这意味着像 Myalept 这样的药房配药将告别。Myalept 是一种治疗瘦素缺乏症的药物，多年来一直是全球最昂贵的药物之一，每年的花费高达 126 万美元。

自去年在美国获得批准以来，协和麒麟公司售价425万美元的异染性脑白质营养不良症基因疗法Lenmeldy一直是价格最高的药物。Lenmeldy超过了CSL的血友病B治疗药物Hemgenix，后者的标价为350万美元，并占据榜首超过一年。在一段短暂的时间内，辉瑞公司及其竞争对手血友病B基因疗法Beqvez的价格与Hemgenix持平。

Beqvez 的商业化上市还不到一年，辉瑞就于 今年 2 月停止了 该药物的研发。该药物于 2024 年 4 月获批，定价 350 万美元，上市期间，没有患者接受过 Beqvez 的商业化治疗。辉瑞当时表示，患者和医生对血友病基因疗法的兴趣有限是其退出市场的原因之一。此举标志着辉瑞公共基因治疗项目的终结，此前这家纽约制药公司采取了一系列措施，试图与该领域保持距离。

展开剩余96%

2023年美国最昂贵的药物

虽然此类疗法的高昂价格看似能带来更高的收入，但辉瑞的退出反映出许多昂贵药物制造商面临的挑战。例如，Hemgenix 在 CSL 截至去年 6 月的 2024 财年中仅覆盖了 12 名患者，其首席执行官保罗·麦肯齐 (Paul McKenzie) 表示，该公司难以驾驭 支离破碎的美国医疗体系。

与此同时，BioMarin 也曾考虑 剥离 其旗下的 Roctavian 基因疗法。Roctavian 是一款价值 290 万美元的血友病 A 基因疗法，在我们的榜单中排名第七。此前，该公司透露，截至去年 4 月，仅有四名患者接受了这款 2022 年获批的疗法。此后，该公司决定保留 Roctavian，并采取了限制其地域覆盖范围的新策略。

就连基因治疗先驱公司蓝鸟生物（Bluebird Bio）也因难以获得 关注，于今年将自己出售给了私募股权公司。蓝鸟生物生产了这份名单上的三种药物。

尽管基因疗法面临着艰巨的挑战，但这些治疗方法仍在不断涌现。

最近，PTC Therapeutics 的 Kebilidi 也加入了这一行列，在 8 月份完成首例商业化患者给药后，打破了 Hemgenix 的第二名位置。据一位发言人称，该药物的售价为 395 万美元，并于 11 月根据 FDA 的加速审批程序获得批准。

Kebilidi 代表着基因治疗领域的重大创新，它是同类药物中首个直接注射入脑的药物。该药物用于治疗极其罕见的致命遗传病芳香族 L-氨基酸脱羧酶缺乏症，是首个针对小众患者的靶向治疗药物，在欧洲上市两年后登陆美国市场，其品牌名为 Upstaza。PTC 必须完成一项正在进行的验证性试验才能在美国获得持续批准，但 William Blair 的分析师预测 Kebilidi 的峰值收入将在 2026 年达到 2.663 亿美元。

在欧洲，基因疗法的销售额缓慢增长，到 2024 年将达到 33 亿日元（2220 万美元）。

公司： Kyowa Kirin

疾病：异染性脑白质营养不良

每剂成本： 425 万美元

在过去16个月里，CSL的血友病B基因疗法Hemgenix一直是全球最昂贵的药物。但去年3月，协和麒麟公司的Lenmeldy获得FDA批准，售价425万美元，这一局面发生了改变。

这家总部位于东京的公司于 2023 年 10 月以 3.87 亿美元收购了 Orchard Therapeutics，从而获得了基因疗法。

协和麒麟公司针对Lenmeldy的定价策略参考了美国药品成本监管机构临床与经济审查研究所（ICER）的评估结果。ICER将该疗法的健康效益基准价格定为394万美元。Orchard北美总经理贝内特·史密斯表示，这是ICER迄今为止为一种药物设定的最高价值基准价格。

Lenmeldy 可治疗罕见的遗传性疾病异染性脑白质营养不良 (MLD)，这是一种因芳基硫酸酯酶 A 缺乏而引起的进行性疾病，会导致细胞中脂肪物质积聚，从而损害中枢和周围神经系统。

在欧洲，Orchard 公司于 2020 年获得了以 Libmeldy 为名的治疗药物的批准，销售额缓慢增长，去年达到 33 亿日元（2220 万美元），高于 2023 年的 1270 万美元。这一趋势在 2025 年第一季度得以延续，基因疗法的销售额增长 92%，达到 21 亿日元（1410 万美元）。

让 Lenmeldy 在美国起步变得更加困难，因为协和麒麟公司 4 月份报告称，只有一名美国患者开始接受治疗。

该公司首席执行官宫本正史博士表示，收购Orchard时，预计在2024年为数名美国患者提供治疗。但大多数确诊为MLD的患者病情都出现了进展，因此不再是候选患者。

“当务之急是建立一套系统，在症状出现之前尽早筛查新生儿，”宫本说。“理想情况下，这将有助于及早发现并及时治疗。”

伊利诺伊州是美国唯一一个对新生儿进行MLD检测的州。在欧洲，大多数接受治疗的儿童来自这样的家庭：长兄已被诊断出患有MLD，而弟弟妹妹尚未出现症状。

今年2月，为了促进美国市场的销售，Orchard公司提拔Robin Kenselaar为首席商务官。Kenselaar此前曾领导Orchard在欧洲的商业化工作，该公司在欧洲建立了六个合格治疗中心（QTC）。在美国，该公司已在亚特兰大、休斯顿、明尼阿波利斯、费城和旧金山设立了QTC。

PTC Therapeutics 的 Kebilidi 于 2024 年 11 月获得美国批准，本月迎来了首位美国商业患者。iStock / Getty Images Plus

公司：  PTC Therapeutics

疾病： 芳香族 L-氨基酸脱羧酶 (AADC) 缺乏症

每剂成本： 395 万美元

随着首例商业患者在德克萨斯州一家医院接受给药，PTC Therapeutics 的 Kebilidi 正式在美国上市。一位发言人告诉 Fierce Pharma，该药物的售价为 395 万美元。

这款一次性基因疗法于2022年首次在欧洲上市，其品牌名称为Upstaza。两年后，即2024年11月，FDA批准了该药物，其名称为Kebilidi。

此次批准标志着美国首次将基因疗法直接应用于大脑，也是首个用于治疗极为罕见的 AADC 缺乏症的疗法。

通过一次手术中的四次输注，Kebilidi 将功能正常的人类 DDC 基因直接输送到大脑壳核中，以纠正 AADC 缺乏症患者存在的潜在基因缺陷。添加 DDC 基因可恢复多巴胺的产生，从而逐步完成运动发育的里程碑。

PTC表示， AADC缺乏症的症状通常首先在婴儿身上发现，并影响“生活的方方面面” 。该公司在一份年度报告中解释说，这种疾病被认为是致命的，由于严重的运动功能障碍和继发性并发症，患者通常无法活过生命的第一个十年。

医学文献中仅报道了350人患有此病。然而，PTC估计，全球约有5000名患者患有此病，且仍未得到充分诊断。

有关的

PTC 获得 FDA 批准首个脑递送基因疗法 Kebilidi

凯比利迪的首位商业患者于8月在休斯顿德克萨斯儿童医院接受了治疗。这位3岁儿童的治疗非常成功，没有出现任何并发症。尽管需要大约两到六个月才能看到“可衡量的”效果，但这位患者已经表现出“精力充沛、心情愉悦”的迹象，德克萨斯儿童医院的丹尼尔·库里医生（Daniel Curry）在8月19日的新闻稿中说道，他主持了这场长达六小时的手术。

他补充道，德克萨斯儿童医院是“美国临床试验的最大捐助者，并最终促成了该药物的获批”。

PTC 表示，研究显示，该疗法带来了“转化性神经系统改善”。FDA 的加速批准是基于一项针对 13 名儿科患者的试验。在治疗后 48 周完成运动里程碑评估的 12 名患者中，有 8 名患者的粗大运动功能得到改善。验证性证据将来自对接受该研究的患者进行的持续长期随访。

凭借这项批准，PTC 获得了一张罕见儿科疾病优先审查券，并以 1.5 亿美元的价格将其出售给了一位未披露的买家。该公司在年度报告中表示，预计该药物将在 2025 年实现美国收入。

William Blair 分析师对 11 月份的批准表示欢迎，认为这对更广泛的基因治疗领域来说是一个积极的发展，并预测 Kebilidi 2026 年的峰值收入将达到 2.663 亿美元。花旗分析师预计今年全年全球销售额约为 4000 万至 5000 万美元。

Hemgenix 是首个获批用于治疗血友病 B 的基因疗法，在 Lenmeldy 上市之前，它一直是全球最昂贵的药物。

公司： CSL Behring

疾病：血友病 B

每剂成本： 350 万美元

尽管 CSL Behring 的 Hemgenix 不再是世界上最昂贵的药物，但它仍然是第一个获批用于治疗血友病 B 的基因疗法，并且价格仍然很高。

Hemgenix 于 2023 年 11 月获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准，可用于治疗某些成年乙型血友病患者，其批发收购成本为 350 万美元。Hemgenix 又名 etranacogene dezaparvovec-drlb，由荷兰基因治疗专家 uniQure 开发，澳大利亚 CSL 于 2020 年以 4.5 亿美元的预付款获得了该疗法的商业化和进一步开发的权利。

与此列表中的其他基因疗法一样，Hemgenix 被设计为血友病 B 的一次性治疗，为患者提供一种非常方便（尽管昂贵）的方法来治疗这种不如血友病 A 常见的遗传性出血性疾病。

尽管治疗费用可能较高，但 CSL 认为 Hemgenix 有可能为“整个医疗保健系统节省大量成本”，并通过控制年出血率、减少或消除预防性治疗的需要以及产生“可持续数年”的凝血蛋白 IX 因子水平升高来降低血友病 B 的经济负担，CSL 发言人在基因疗法获批的同时告诉 Fierce Pharma。

这位发言人解释说，中度至重度血友病B患者一生中可能给医疗保健系统带来超过2000万美元的医疗费用。这位发言人当时指出，与任何标价一样，Hemgenix的批发采购成本并未反映出可能降低治疗价格的折扣潜力。

尽管如此，标价仍然超过了美国药品成本监管机构临床和经济评论研究所（ICER）设定的基准。

在 2022 年底发布的血友病基因疗法最终证据报告中，ICER 表示，对于 Hemgenix 来说，大约 290 万美元的价格是公平的，并指出“这种‘治愈’的持续时间和疗法的安全性仍然是重要的不确定因素”。

重要的是，ICER 的证据报告还对血友病 A 基因疗法 Roctavian 进行了评估，该疗法在 Fierce 的 2024 年排名中位列第 6 位。

与此同时，Hemgenix 曾短暂地与辉瑞的血友病 B 基因疗法 Beqvez 展开竞争，该疗法于去年 4 月获得批准，每剂定价为 350 万美元。

但随着辉瑞公司于今年2月清空其基因疗法产品组合，并停止Beqvez的全球开发和商业化，这种竞争氛围迅速消散。辉瑞公司发言人当时表示，做出这一决定时考虑了多种因素，其中包括医生和患者对血友病基因疗法的兴趣有限。

CSL 在 Hemgenix 方面也面临着类似的挑战，在截至 2024 年 6 月的 12 个月内，只有 12 名患者接受了该药物的治疗。尽管如此，该公司仍然致力于保留 Hemgenix。

“我希望我们始终致力于[Hemgenix]，”CSL Behring北美总经理Bob Lojewski今年早些时候在接受Feirce Pharma采访时表示。“患者群体一直支持CSL。他们感谢我们没有效仿辉瑞，”他说道。“我们的目标是让[Hemgenix]更广泛地普及，更容易获得。”

Elevidys 迄今为止的上市历程颇具争议。

公司： Sarepta Therapeutics

疾病：杜氏肌营养不良症

每剂成本： 320 万美元

Sarepta Therapeutics 公司的杜氏肌营养不良症 (DMD) 基因疗法 Elevidys 在获得 FDA 批准之前就经历了一系列波折，并且这种波折在疗法商业化两年后依然持续。

Elevidys 于 2023 年获得FDA 有条件批准，专门治疗 4 岁和 5 岁的 DMD 儿童。这是 FDA 首次加速批准基因疗法。

Elevidys 的这一具有里程碑意义的批准是在咨询委员会会议和 FDA 内部经过激烈辩论之后才得以实现的。

随后，在另一项备受争议的裁决中，FDA 于 2024 年扩大了Elevidys 的适应症，将患者年龄覆盖范围扩大到 4 岁及以上，其中，对于能够行走的患者给予传统批准，对于无法行走的患者给予加速批准。

该公司将这款一次性疗法的单次治疗定价为320万美元，低于一项公司资助的研究认定的成本效益门槛。但颇具影响力的药品成本监督机构——临床与经济评论研究所（ICER）的首席医疗官公开批评了Elevidys的定价，认为考虑到该疗法的临床数据好坏参半（包括两项随机试验的主要终点未达标），以及Elevidys本身不具有治愈性，该定价过高。

Elevidys 使用腺相关病毒载体来传递编码缩短形式的肌营养不良蛋白的基因，以解决 DMD 的根本原因，即由于 DMD 基因突变导致肌营养不良蛋白缺乏。

Sarepta 最初以患者肌肉中微抗肌萎缩蛋白的表达作为加速审批的替代终点，尽管 Elevidys 在一项随机研究中未能显示出与安慰剂相比在功能性运动能力方面具有统计学显著差异。由于微抗肌萎缩蛋白不同于天然蛋白质，FDA 的审查人员对其表达增加与肌肉功能改善之间的关联性表示怀疑。

尽管如此，由于缺乏治疗选择和一些积极的迹象（包括 Elevidys 在肌肉功能综合测量方面的数值优势以及在确认性试验的次要终点上的统计学显著差异），当时的 FDA 官员 Peter Marks 医学博士两次推翻了该机构内部审查小组的决定，批准 Elevidys 上市。

一些患者权益倡导者对 Elevidys 的获批表示祝贺，但今年却出现了令人担忧的信号。

Sarepta 公司在 3 月份披露，一名患者在服用 Elevidys 后死亡，5 月份又报告了第二名患者死亡。两名患者均为无法卧床的患者，均在出现急性肝功能衰竭后死亡。随后，该公司与 FDA 展开了一场监管拉锯战，最终导致生物制品评估与研究中心主任 Vinay Prasad 医学博士离职。FDA 最初要求 Sarepta 停止所有 Elevidys 的发货，据报道，他们计划提出新的研究要求，但后来又支持了这一要求。但该机构后来突然让步，允许该公司恢复向门诊患者供货。该机构在一份声明中指出，“患者群体是重要的声音。”

Elevidys的标签上现在出现了关于致命肝毒性的黑框警告，Sarepta 正在努力实施新的风险缓解策略。

Lyfgenia是蓝鸟生物三种基因疗法中最昂贵的。Dr_Microbe/iStock/Getty Images Plus

公司： bluebird bio

疾病：镰状细胞病

每剂成本： 310 万美元

Lyfgenia 是蓝鸟生物在本特别报道中推出的三种产品中的第一个，也是这家马萨诸塞州制药商最新的基因疗法。

2023年末，Lyfgenia获得FDA批准，用于治疗12岁及以上患有镰状细胞病并有血管闭塞事件（VOE）病史的患者。值得注意的是，该药物的批准与FDA批准Vertex Pharmaceuticals及其CRISPR Therapeutics的竞争对手Casgevy的同一天。

在Lyfgenia获得FDA批准的当天，蓝鸟制药公司推出了一项计划，为商业付款人和医疗补助计划（Medicaid）提供基于疗效的基因治疗合同。当时，该公司表示，该药物310万美元的定价体现了“该疗法可能通过强劲而持续的临床益处带来的价值，以及减少或消除VOE可能对患者的医疗保健利用率、未来收入和生活机会产生的预估终身影响”。

镰状细胞病患者如果频繁发生 VOE，预计其终生直接医疗费用将高达 400 万至 600 万美元，这还不包括某些其他支出。该公司表示，这种疾病可能导致重要器官受损，职业发展机会受限，最终导致收入损失。

尽管如此，该药物的标价仍比 CRISPR 基因编辑疗法 Casgevy 的 220 万美元高出 40%，Casgevy 在获批后引起了巨大轰动。

鉴于蓝鸟生物目前为私有公司，未来很难追踪其产品发布轨迹。尽管近年来该公司获得了多项基因疗法的FDA批准，但其在临床研发方面的实力仍未转化为商业成功。

今年6月，该公司最终出售给了投资公司凯雷集团和SK资本，此前蓝鸟资本的投资者们一直坚持要获得略高一些的报价。即便如此， 4500万美元的预付售价与蓝鸟资本约100亿美元的峰值估值相比，也算不上什么高价。

在出售之前，蓝鸟制药去年公布了其基因疗法上市的一些最新进展。作为其第三季度财报的一部分，该公司透露，截至2024年9月底，已有17名患者开始接受Lyfgenia治疗。

蓝鸟当时表示，大约一半享受医疗补助保险的患者居住在可以获得该药物的州，并补充说，它已经与商业付款人达成了基于结果的协议，覆盖超过 2 亿美国人的生活。

尽管发布了更新，但该公司本季度的销售额仅为 1000 万美元，较去年同期的 1200 万美元有所下降。

由于正处于出售过程中，Bluebird 并未公布第四季度或第一季度的收益周期。

据 Bluebird 称，Skysona 的目标美国患者群体为每年约 40 人。iStock / Getty Images Plus

疾病：脑肾上腺脑白质营养不良

每剂成本： 300 万美元

蓝鸟生物于2022年9月批准Skysona的上市时，该公司以300万美元的价格创下了美国药品定价纪录。如今，不到三年时间，Skysona的价格已被多次超越，其中一次甚至被蓝鸟生物旗下的另一款药物超越。

Skysona 是一种一次性治疗药物，适用于 4 至 17 岁患有早期活动性大脑肾上腺脑白质营养不良 (CALD) 的男孩，是蓝鸟公司上榜的三款产品中的第二款。尽管近年来获得了多项批准，但这家基因治疗专家在盈利方面一直举步维艰，最近被出售给两家知名投资集团。

Skysona 获批的适应症为 CALD，这是一种进展性神经系统疾病，可导致完全丧失自主运动能力。如果不进行任何治疗，约一半的患者通常会在症状出现后五年内死亡。

据估计，美国每2.1万名新生男婴中约有1人患有肾上腺脑白质营养不良症，其中约40%的患者预计会发展为脑部疾病。根据蓝鸟公司在获批时引用的估计数据，这意味着美国每年约有40名患者可能符合Skysona的治疗资格。

波士顿儿童医院表示，除了 Skysona 之外，如果 CALD 仍处于早期阶段，造血干细胞移植也被认为是一种有效的治疗选择。

Skysona 在商业发布策略上与蓝鸟生物首款获得 FDA 批准的药物 Zynteglo 有着显著的不同。

具体来说，蓝鸟医疗选择不为 Skysona 引入基于结果的支付协议，因为 CALD 的稀有性和复杂性使得这种安排“对于蓝鸟医疗和付款人来说都极具挑战性”，该公司当时的首席执行官 Andrew Obenshain 在点头时表示。

至于Skysona自上市以来的表现，该药物在2023年（即其上市的第一个全年）创造了1240万美元的收入。蓝鸟制药在去年第三季度财报中报告称，至少有五名患者在2024年开始接受治疗。自启动出售程序以来，该公司尚未发布更多近期财报。

Bluebird已于 6 月初完成出售，交易由凯雷投资集团和 SK Capital 完成，目前该公司已易主，并正努力最大限度地利用其已上市的基因疗法。公司新任首席执行官 David Meek 是一位行业资深人士，曾担任 Mirati 和益普生的首席执行官。

Roctavian 是首个进入血友病 A 领域的基因疗法。维基共享资源

公司： BioMarin

疾病：血友病 A

每剂成本： 290 万美元

虽然 CSL 的 Hemgenix 是首个获批的血友病 B 基因疗法，但 BioMarin 的 Roctavian 却是首个攻克更为普遍的出血性疾病血友病 A 的基因疗法。

Roctavian 于 2023 年 6 月获得FDA批准，用于治疗重度血友病 A 成人患者的一次性疗法，每剂售价 290 万美元（折扣前）。此前，该疗法已于 2022 年在欧洲获得批准。

与其他某些基因疗法一样，BioMarin 试图通过基于结果的保修计划来降低 Roctavian 的标价，并定位该疗法的长期益处，如果 Roctavian 未能达到治疗预期，该计划将向政府和商业付款人报销最高可达药品全额费用。

根据保修制度，如果患者在服用Roctavian后的前四年内对药物的反应开始减弱，也可以获得部分报销。BioMarin的一位发言人通过电子邮件告诉Fierce Pharma，此举旨在“增强保险公司对Roctavian价值的信心”。

与 CSL 的 Hemgenix 非常相似，Roctavian 的批发采购成本高于临床和经济评论研究所 (ICER) 提出的治疗公平成本，该机构在 2022 年底发布的一份报告中列出了每剂最高 190 万美元的成本。

尽管如此，该公司相信 Roctavian 的成本可以被该疗法所能带来的长期利益和潜在的医疗节省所抵消。

BioMarin 发言人解释道：“我们仍然相信 Roctavian 对于患有严重血友病 A 的患者来说是一个重要的选择，只需一次治疗就可以达到多年的出血控制效果。”

该发言人强调了 2025 年国际血栓和止血学会大会上关于基因治疗的最新五年数据，这些数据表明，使用 Roctavian 的血友病 A 患者“可以长期控制出血，而无需预防，从而显著减轻这种疾病的精神和临床负担”。

与Hemgenix以及其他针对不同适应症的高价基因疗法一样，Roctavian一直难以在市场上获得发展动力。BioMarin甚至在去年4月考虑过出售该产品，当时指出Roctavian迄今为止只治疗了4名甲型血友病患者。

到 2024 年 8 月，BioMarin 决定将 Roctavian 保留在其投资组合中，但附加条件是，该公司将削减该疗法的研发、制造和商业化支持功能的成本，同时将其地理重点缩小到已经实施报销政策的地区，即德国、意大利和美国

根据此举，BioMarin 指出，除了从现有患者中获取长期数据外，Roctavian 将不再计划开展任何生命周期开发活动。该公司还将其基因疗法生产设施置于“闲置状态”，直到需要生产更多 Roctavian 剂量为止。

在 9 月份宣布公司重组之际，BioMarin 正式将 Roctavian 拆分为一个独立的业务部门，该部门与 BioMarin 的另外两个部门一起运营，提供 BioMarin 在骨骼疾病和酶疗法方面的更传统的产品。

Rethymic 是一种基于组织的疗法，旨在重建先天性胸腺缺失患者的免疫系统。

公司：住友制药

疾病：先天性无胸腺症

每剂成本： 281万美元

住友制药的 Rethymic 不是基因疗法也不是细胞疗法，而是世界上第一个基于再生组织的疗法。

这种疗法可以重建患有极其罕见的免疫缺陷疾病——先天性无胸腺症的儿童的免疫功能。患有这种疾病的患者天生就没有功能正常的胸腺。由于胸腺是抵抗感染的关键器官，这种疾病使患者极易受到可能致命的感染。

根据免疫缺陷基金会的数据，如果没有针对性的治疗，患有先天性无胸腺症的人通常只能存活两三年。先天性无胸腺症极为罕见，每年美国数百万新生儿中，只有约17至24%的人患有此病。

住友的 Enzyvant Therapeutics 子公司现已与其他部门合并为统一的住友制药，该子公司对 Rethymic 进行了超过 25 年的研究，最终克服了与制造相关的完全回应函，并于 2021 年获得 FDA 批准。

该制药商此前报告称，先天性无胸腺症导致患者平均每年住院 150 天，相当于三年内支持治疗的平均总费用为 550 万美元。

与此同时，Rethymic 的批发收购成本为 281 万美元。该公司在其产品网站上指出，该疗法已被广泛纳入保险计划，经济援助项目或慈善机构“可能”帮助那些没有保险或保险不足的患者。

高昂的成本体现了Rethymic生产流程的严谨性。进行这种治疗需要捐赠胸腺组织，这些组织来自一定年龄的健康婴儿，这些婴儿已接受心脏手术切除部分胸腺，其大小与需要治疗的患者相近。之后，这些组织需要经过13至20天的处理和培养，才能在杜克儿童医院（目前唯一一家开展该手术的机构）植入患者体内。

一旦使用 Rethymic，患者的免疫系统可能需要六个月到两年的时间才能建立起足够的能力来抵抗感染。

试验显示，在中位随访期10.7年中，植入Rethymic一年后存活的患者的长期生存率估计为94%。治疗后至少存活两年的患者比例为76%，而未接受治疗的儿童中，存活两年的患者比例仅为6%。

住友在其最近发布的2024财年报告中，Rethymic在北美的销售额达到了4500万美元。尽管该公司预测2025年销售额将达到4500万美元，但该公司在最近的年度报告（PDF）中指出，扩大该药物的销售额仍然是这家日本公司的首要任务。

Zynteglo 是 Bluebird Bio 对基因治疗领域的首个贡献。jarun011/iStock/Getty Images Plus

公司： bluebird bio

疾病：输血依赖性β地中海贫血

每剂成本： 280 万美元

Zynteglo 曾一度成为美国最昂贵的药物，尽管在 2022 年获批后仅维持了四周。作为昂贵基因治疗领域的早期进入者，该药物高达 280 万美元的标价在当时引起轰动，但蓝鸟公司根据输血依赖性β地中海贫血的终生成本证明了这一价格的合理性。

该公司将其定价归因于该疗法“在临床研究中展现出的强劲且持续的临床益处”，以及其可能减轻因定期输血和铁剂管理而产生的终生医疗费用。据蓝鸟公司称，患有β地中海贫血并需要定期输注红细胞的美国患者一生的医疗费用最高可达640万美元。该制药商预计其目标患者群体约为1300至1500人。

在获得批准时，蓝鸟制药已与商业付款方进行了深入谈判，并迅速制定了其可及性策略，并达成了一项可与基于疗效的协议相结合的预付款协议。根据该协议，如果蓝鸟制药未能确保患者在接受治疗后两年内能够独立输血，蓝鸟制药将向签约的商业和政府付款方报销高达80%的治疗费用。

加拿大皇家银行资本市场分析师当时写道，这一安排“对蓝鸟公司和更广泛的基因治疗领域来说是一个明显的利好”。

自那时起，蓝鸟药业已确保超过2亿美国人通过合同或“优惠”的保险政策获得该疗法的保障。该公司在3月份提交给美国证券交易委员会的文件中表示，所有付款方最终均未拒绝该疗法。

Zynteglo 在进入美国市场之前，情况并没有那么顺利。2019 年，该药在欧洲获得批准，定价为近 158 万欧元（当时约合 180 万美元），但由于未能达到国家付款人的成本效益标准，蓝鸟制药将该药从欧洲市场撤出。

尽管美国已将Zynteglo纳入其基因疗法的覆盖范围，但与蓝鸟制药的其他两种基因疗法一样，Zynteglo也面临着市场接受度缓慢和价格更低的竞争的严峻挑战。Zynteglo、Skysona和Lyfgenia三家公司加起来，在2024年仅为37名患者提供了治疗。Zynteglo的年销售额为6230万美元。

与 Skysona 和 Lyfgenia 一样，Zynteglo 现在将由凯雷和 SK Capital 负责管理。

Zolgensma 正在脊髓性肌萎缩症市场上与新兴竞争对手展开激烈竞争。诺华

公司：诺华

疾病：脊髓性肌萎缩症

每剂成本： 232万美元

随着越来越多的一次性基因疗法进入市场，诺华公司的 Zolgensma 在我们最昂贵药物榜单上的排名已从 2023 年初的第四位下降到这次的第九位。

诺华最初在美国将Zolgensma的定价定为212.5万美元，并根据基于疗效的五年期付款计划提供了分期付款选项。当时，这家瑞士制药公司指出，尽管价格令人震惊，但Zolgensma的10年期治疗费用比百健（Biogen）的慢性脊髓性肌萎缩症治疗药物Spinraza低50%。

自2019年获得FDA初步批准以来，Zolgensma的销售额基本保持稳定，仅出现一些季度变化。该药物在2024年的销售额为12亿美元，与上一年持平。2025年上半年，销售额小幅下降3%，至6.24亿美元。

诺华公司目前正将Zolgensma的增长寄托在一种新的剂型上，该剂型可将遗传物质直接注入脊髓。由于鞘内注射无需全身输注，因此只需少量剂量，可用于治疗老年脊髓性肌萎缩症患者。由于现有的静脉注射剂型是根据体重按比例给药，并且已证实存在肝脏相关的剂量依赖性毒性，因此将其用于体重较重的老年儿童或青少年可能会引发安全隐患。Zolgensma目前已在美国获批用于2岁以下儿童。

在名为 Steer 的 3 期试验中，接受鞘内注射 Zolgensma 的 2 至 18 岁脊髓性肌萎缩症初治患者在运动能力量表上提高了 2.39 分，而接受假手术的患者的运动能力量表仅提高了 0.51 分。

在 3b 期强度试验中，鞘内注射 Zolgensma 维持了已停止使用 Spinraza 或罗氏 Evrysdi 治疗的同年龄组接受治疗患者的运动功能。

为了巩固其产品线，百健（Biogen）开发了更高剂量的Spinraza方案，该方案在快速减缓神经退行性疾病方面似乎比现有剂量更有效（生物标志物测量）。死亡或永久性呼吸机风险也更倾向于更高剂量，尽管这缺乏统计学上的有效性比较。FDA于1月份接受了百健（Biogen）的高剂量版本Spinraza的批准申请。

至于Evrysdi，罗氏公司于2月份获得了FDA批准，其SMN剪接修饰剂片剂的研发。这家瑞士制药公司表示，该片剂或将为患者提供更大的灵活性并简化治疗方案。Evrysdi的原始液体制剂必须冷藏，在室温下最多只能保存五天，而新的片剂则具有货架稳定性，可以在室温下保存。

在研药物方面，Scholar Rock 的 Apitegromab 最近在一项针对无法行走的 SMA 患者的 3 期临床试验中取得成功。FDA 对该药物进行了优先审查，预计将于 9 月 22 日前对其做出裁决。如果获得批准，考虑到其 3 期临床试验的设计，该药物更有可能作为 Spinraza 或 Evrysdi 的补充疗法。

香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究10倍股票配资，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。

发布于：中国香港

大象配资提示：文章来自网络，不代表本站观点。